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(無題) 削除/引用 No.13013-2 - 2025/06/25 (水) 09:36:23 - おお Dominant negativeの様式によりアプローチが違うかもしれません。 Dominant negativeの変異で病気になったとしても必ず遺伝子（産物）をターゲットにするとは限りません。たとえばp５３のDominant negativeの変異により癌になったりしますが、治療薬はがんにより顕著な代謝や細胞周期などに着目した薬が使われたりします。ですからDominant negativeの変異により起こる下流のシグナルなどに着目した薬も視野に入ってきます。そうすることにより、その変異が存在しなくとも同様の病気になる人にも使える可能性が出てきます。 また変異特異的な抗体とか変異特異的なケミカルといったアプローチもできるかもしれません。 最近はタンパクでなくて、そのmRNAをターゲットにしたアンチセンスオリゴ（ASO）などの開発なども目にします。配列特異的に作用させることがある程度可能なので。

Dominant negativeを示す変異に対する治療法 削除/引用 No.13013-1 - 2025/06/25 (水) 06:11:07 - Cgt Dominant negativeを示す変異を持つ病気に対する治療法を調べているのですが、文献を調べていてもはっきりしません。 タンパク質を増やせばいい→結局阻害されるから無効 タンパク質に対する阻害→阻害が増強される。 遺伝子改変以外で治療法はないのでしょうか。

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