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(無題) 削除/引用 No.10473-19 - 2022/06/20 (月) 23:49:53 - abc いろいろ探してみましたが、希少疾患の患者n=1で物質の上がり下がり等を評価している論文ってありそうでないのですね... 何か似た文献を知っておられる方は、教えていただけますと幸いです。

(無題) 削除/引用 No.10473-18 - 2022/05/21 (土) 14:38:37 - ao この場合、信頼区間よりも予測区間を示した方が適切ではないかと思う。 99%予測区間外に値が得られる=対象群と同じ母集団から値が来ていると仮定するには低頻度すぎる と言える。

追加コメント 削除/引用 No.10473-17 - 2022/05/20 (金) 15:09:44 - Dohn Jow 試料採取を2回してそれぞれの採取試料を3重測定するなどすれば、患者の値がたまたま出た変なものでないだろうと判断はできるかと思います。 (それでも、その希少疾患と物質Xの関係は今後確かめる必要があるとでも述べるしかないとは思いますが。)

(無題) 削除/引用 No.10473-16 - 2022/05/20 (金) 14:58:24 - Dohn Jow 健常者の99.9%信頼区間とかを示して、患者の値がその中にないことを説明すればよさそうに思います。 -3SD〜+3SDとかよりも信頼区間の方が意味づけがしやすいのではないかなと考えました。

(無題) 削除/引用 No.10473-15 - 2022/05/20 (金) 14:05:53 - 774(-2,7の方) 他の実験をする余裕があるなら ・モデル動物でのXの変動の再現(既知) ・X以外の連動して動く系Yのモデル動物での検討(未知) ・X,Yの患者検体での変動 が出せれば、投稿先の選択肢も広がりますね。

(無題) 削除/引用 No.10473-14 - 2022/05/20 (金) 11:27:32 - P/S 皆様ありがとうございます。 コントロール群のサンプルの準備は可能です。 たとえ１検体だけだとしても、見せ方を工夫すればよいとのこと、大変参加になりました。 「希少な検体一つvsコントロール群」の比較はありそうなのですが、論文を見つけることができず、不安に思っておりました。 データが出た後にしっかり議論してみます！ありがとうございます！

(無題) 削除/引用 No.10473-13 - 2022/05/20 (金) 08:41:04 - ７７４ あ、HNがかぶりましたが、 下の774さんとは別人です

(無題) 削除/引用 No.10473-12 - 2022/05/20 (金) 08:39:52 - ７７４ 患者の検体は１人分しかなくても 健康な人の検体は複数用意できるのでしょうか？ あるいは、既に健康な人での「基準値」の様なものがあるのでしょうか？ だったら、2SDや3SDくらいでの「基準値」を決めて、患者での数値がそれを外れるかどうか見れば良いだけのきがします

(無題) 削除/引用 No.10473-11 - 2022/05/20 (金) 04:08:56 - あの 次のようにしたらどうでしょうか。 　グラフに散布図を作成。 　Y軸は測定値。 　これで視覚的に、対象群と比較できる。 　さらに文などでは、対象群における測定値の 　平均プラスマイナス標準偏差の2倍(や3倍)を記載。 　これで対象群の母集団の95%(や99%)区間との違いを、 　荒く説明できる。

(無題) 削除/引用 No.10473-10 - 2022/05/19 (木) 17:34:36 - P/S p様、コメントありがとうございます。 この場合は孤発ですので、家族からのサンプリングは残念ながらできません。 データの見せ方をしっかり検討したいと思います！

(無題) 削除/引用 No.10473-9 - 2022/05/19 (木) 16:40:22 - p 家族からのサンプリングは可能ですか？ 遺伝子変異の背景を調べてみるとか。 個発例であれば無意味かな？

(無題) 削除/引用 No.10473-8 - 2022/05/19 (木) 13:47:50 - P/S おお様、774様、ありがとうございます。 全体のプロットを表示するのは分かりやすいですね。おお様のおっしゃる通り、どのぐらいControlの集団の値から離れているかは非常に重要です。 該当疾患の患者検体を追加できる可能性は限りなく低いと思われます... データの見せ方を検討してみたいと思います。ありがとうございます。

(無題) 削除/引用 No.10473-7 - 2022/05/19 (木) 12:51:11 - 774 臨床系の雑誌なら希少疾患はn=1の特定個人についての結果でも通常(?)の論文として受け付けてくれる場合もあるとは思います。 モデル動物での結果を再現していても、n=1じゃ症例報告としてしか扱わない方針の雑誌も当然あろうから、雑誌を選べば良いです。 「臨床研究を始めて間もない」方ならそこまで時間的に切羽詰まっているわけでなし、とりあえず症例報告として出しておいて何例か集められたら(自分の所属機関以外でも)まとめた解析を出す、で良いのではと自分は思いますが。 順位では解釈し難いので測定値のプロットにした方が良いというのはおおさんに同意です。

(無題) 削除/引用 No.10473-6 - 2022/05/19 (木) 11:46:31 - おお 順位で評価は数値の情報がないので見た人がどう捉えたらいいかわからないのでおすすめしません。例えば平均値プラスマイナス１％の中に収まっている中での１番と一つだけ数値が飛び出ていて１番では全く状況が違います。 コントロールの値をすべてプロットしたのと患者さんの値をプロットしたグラフを書けば患者さんの値がコントロールの平均値あたりからどの程度離れているのか一目瞭然で、状況が把握しやすいです。更にコントロールのCIを示しておけば、そこから外れているならばコントロールの値から逸脱していそうだと言えるでしょう。 こういう場合はn＝１だから厳しいとか考えないほうがいいです。

(無題) 削除/引用 No.10473-5 - 2022/05/19 (木) 11:30:17 - P/S 774様、ぇcrvty様、ご回答ありがとうございます。この研究は、物質Xが希少疾患のモデルマウスで有意に変動していることは実験において確認済です。その物質Xが実際にヒトでも変動しているのかを調べるための実験を予定しています。しかし、availableな検体が1つしかないのが心配事となっています。統計処理ができないにしても、Control群の中で最も高い値or低い値を示すことを見いだせれば、マウスで見られた変化がヒトでも再現できていると主張できるのではないかと考えています。やはり患者検体が仮に希少だったとしても、n=1では厳しいでしょうか...

(無題) 削除/引用 No.10473-3 - 2022/05/19 (木) 11:02:02 - 　ぇcrvty その結果が論文の中心的なデータになるならば難しいかもしれないですが、だいぶ前ですが私自身が関わった研究では超希少遺伝性疾患の患者さんの解剖で得た組織検体１つのタンパク質生化学的な解析結果の論文もresearch articleとしてアクセプトされたことあります。個体数が少ない問題を超えて、その疾患を研究する人にとって重要な情報がそこにあれば（少なくとも手がかりが何も無いよりは良いのですから）、例数が少ないので断定的なことは言えないので今後さらなる研究が必要であることは明記すれば、ジャーナルの編集方針によっては掲載を検討してくれるところもあると思います。

(無題) 削除/引用 No.10473-2 - 2022/05/19 (木) 10:32:51 - 774 症例報告として出す(一般化しない)ならばn=1でも良いのでは?

n=1のときの評価の仕方 削除/引用 No.10473-1 - 2022/05/19 (木) 09:42:40 - P/S いつも勉強させていただいております。 臨床研究を始めて間もない者です。 患者とcontrol群で、物質Xの量に変化があるかを議論したいと思っています。 しかし、非常にレアな疾患であるため、患者検体はn=1しか準備できません。(Control群は複数準備可能) そのため、統計学的処理ができないように思います。 そこで、患者とControl群を含めて「物質Xの量は、患者検体では全体の○位だった」と順位で評価するしかないのかなと思っています。 このように、サンプル数が限られているために、順位で評価している論文をご存知でしたら、お教えいただけないでしょうか。解析の参考にしたく思っております。 よろしくお願いいたします。

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