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非常に稀な疾患の統計解析 トピック削除
No.7710-TOPIC - 2019/02/21 (木) 14:01:26 - けんけんぱ
ある非常に稀な非腫瘍性疾患の病態解明を目指して、マウスを用いて実験していましたが、
病態にかかわる重要なたんぱく質が同定できたため、人での後ろ向きの解析を計画しています。

このたんぱく質は、別のcommonな疾患の有名な治療薬のターゲット分子なのですが、
我々のマウスでの解析からは、この薬で治療すると逆に解析対象の病態は悪化することが分かっています。
これを人でも明らかにしたいと考えております。

非常に稀なため、なんとかかき集めて20症例ほどです。
病態解明が進んでいないため、盲目的にこの治療薬を用いた症例が12症例ほどあり、使用していない症例が8例ほどしかなく、Fisherでは有意差0.15-0.2という状況です。Fisherで有意差を出すには2-3倍ほどの症例数が必要になり現実的ではなさそうです。

この薬剤は他の成人病で非常にcommonな治療薬であり、本病態発症のリスクの上昇にも関与しうるため、20症例の患者さんのもともとの薬剤歴も調べていますが、こちらも何分症例数が少ないため、どう論文で提示したらいいか悩んでおります。

マウスの実験データ→人での後ろ向き研究のデータやリスクへの言及→個別の症例の提示
を目指しているのですが、
どのような手法あるいは提示方法があるか悩んでおります。

20症例でも世界的に見たらすごい症例数ではあるのですが、なかなか臨床の解析は難しいなと感じている次第です。

医師ではないので、経験が少なくアドバイスをいただけたらと思います。
臨床系の論文にpublishする予定です。
 
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(無題) 削除/引用
No.7710-2 - 2019/02/21 (木) 14:23:58 - おお
マウスの系でRNAseqなど何か網羅的な解析をして、人に関して少ない症例でも同じような解析で同じような遺伝子群がEnrichmentされているとか(公表されているデーターか自身のデーターで)、いくつかの遺伝子をマウスの実験からピックアップしてRT−PCRとかWBとかで同じような動きをしているかとか。

非常に稀な疾患の統計解析 削除/引用
No.7710-1 - 2019/02/21 (木) 14:01:26 - けんけんぱ
ある非常に稀な非腫瘍性疾患の病態解明を目指して、マウスを用いて実験していましたが、
病態にかかわる重要なたんぱく質が同定できたため、人での後ろ向きの解析を計画しています。

このたんぱく質は、別のcommonな疾患の有名な治療薬のターゲット分子なのですが、
我々のマウスでの解析からは、この薬で治療すると逆に解析対象の病態は悪化することが分かっています。
これを人でも明らかにしたいと考えております。

非常に稀なため、なんとかかき集めて20症例ほどです。
病態解明が進んでいないため、盲目的にこの治療薬を用いた症例が12症例ほどあり、使用していない症例が8例ほどしかなく、Fisherでは有意差0.15-0.2という状況です。Fisherで有意差を出すには2-3倍ほどの症例数が必要になり現実的ではなさそうです。

この薬剤は他の成人病で非常にcommonな治療薬であり、本病態発症のリスクの上昇にも関与しうるため、20症例の患者さんのもともとの薬剤歴も調べていますが、こちらも何分症例数が少ないため、どう論文で提示したらいいか悩んでおります。

マウスの実験データ→人での後ろ向き研究のデータやリスクへの言及→個別の症例の提示
を目指しているのですが、
どのような手法あるいは提示方法があるか悩んでおります。

20症例でも世界的に見たらすごい症例数ではあるのですが、なかなか臨床の解析は難しいなと感じている次第です。

医師ではないので、経験が少なくアドバイスをいただけたらと思います。
臨床系の論文にpublishする予定です。

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